健康与生命科学领域动态盘点（2024年11月）

11月27日，国家医保局发布《短缺药品价格的风险管理操作指引》，短缺药品直接挂网的采购政策实施以来，国家短缺和易短缺清单内药品供应形势明显改善，但企业制造短缺、以缺逼涨的新情况新问题也随之出现，《操作指引》的发布坚持问题导向、目标导向，指导各地分类优化挂网服务，以事前的价格信息披露、事中的价格分析比较以及事后的价格监测处置为抓手，加强价格风险防范。

政策解读：《操作指引》共分为总则、价格风险防范、价格风险发现、价格风险应对、优化服务管理、附则六部分，共计三十一条。在内容上，明确适用范围，强调保供优先；坚持市场定价，优化直接挂网；预防处置结合，分类管理风险；压实首长负责，加强协同联动。适用范围主要是国家和省级短缺药品供应保障工作会商联动机制各成员单位联合印发的《短缺药品清单》《临床必需易短缺药品重点监测清单》内药品，同时，《操作指引》没有改变短缺药品自主定价、直接挂网的基本政策，而是以必要的防范和救济措施加强风险管理，不影响企业公平定价。

11月27日，第十二届药典委员会执行委员会全体会议在京召开，审议通过2025年版《中华人民共和国药典（草案）》，部署推进新版药典颁布实施工作。2025年版药典编制工作更加注重吸纳创新成果、完善架构体例，药典的科学性、系统性、安全性、规范性得到显著提升。

政策解读：新版药典在体系上更加完善，形成了涵盖中药材、中药饮片、中成药、化学药品、生物制品、药用辅料、药包材等门类齐全的药品标准体系，明确了药品标准，保障药品质量，维护公众用药安全，推动医药产业高质量发展，为我国药品走向国际搭建更便捷的“新桥梁”。

11月27日，国家卫健委等7部门在总结各地经验做法的基础上，制定印发了《关于进一步推进医疗机构检查检验结果互认的指导意见》。《指导意见》坚持“以保障质量安全为底线，以营造适宜制度环境为重点，以区域信息平台建设为依托，以便利患者为导向，以满足诊疗需求为根本，以接诊医师判断为标准”的原则。

政策解读：在内容上，《指导原则》从加强制度设计、强化技术支撑、加大政策保障力度、深入推动工作落实等方面，提出了具体举措。分别明确了到2025年、2027年和2030年的任务目标，细化了紧密型医联体，市域，省域，京津冀、长三角、成渝等区域和全国层面的任务要求，为实现不同医疗机构间的检查检验结果互认提供指导原则，有助于提高医疗资源的利用率，降低医疗费用，提高诊疗效率，进一步改善人民群众就医体验。

11月12日，为落实《政府工作报告》部署要求，加强基层药品联动管理机制建设，扩大基层医疗卫生机构慢性病、常见病用药种类，更好满足人民用药需求，国家卫健委等6部门印发《关于改革完善基层药品联动管理机制 扩大基层药品种类的意见》。

政策解读：《意见》回应了各地区发展不平衡不充分，基层用药差异明显，省际、区域间比较离散、极不平衡的现状，旨在解决基层用药上下联动衔接不畅和偏远地区配送能力弱等实际问题。在具体措施层面，主要包括规范和优化基层用药种类、建立健全基层药品联动配备使用机制、完善基层药品集中供应配送机制、健全基层药品短缺预警处置机制。同时制定目标，到2027年，紧密型医联体内药品联动管理体制和运行机制全面建立，人民群众基层用药可及性和药学服务获得感不断提高。

为鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价，11月15日，国家药监局药审中心发布了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》。

政策解读：与传统药物相比，细胞治疗产品作用机制及体内过程均存在明显不同，开展临床药理学研究在创新药物研发过程中发挥着重要作用。《指导原则》从剂量探索、细胞动力学和药效学、暴露-效应关系、定量药理学模型应用、免疫原性等方面进一步展开阐述，并介绍儿科人群、联合用药、预处理、生产变更等方面的考虑。但需注意的是，《指导原则》不适用于输血用的血液成分，已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植、生殖相关细胞以及由细胞组成的组织以及器官类产品等。

11月12日，为指导申办者在药品临床研发中规范合理的应用基于疾病登记的真实世界数据，药审中心研究起草了《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（试行）》，阐述如何建立疾病登记，以及如何评估和使用已有的疾病登记数据，为基于疾病登记的真实世界数据应用提供指导。

政策解读：《指导原则》在内容上包括疾病登记的定义与应用场景、疾病登记数据库的构建与融合扩展、临床研究角度下疾病登记数据的评估以及最终与评审机构的交流沟通等方面。《指导原则》回应了目前开展真实世界研究面临的数据在质、量和可及性方面难以有效支持监管决策所需要的临床证据的问题，为基于疾病登记的真实世界数据应用提供指导。

11月5日，上海市卫生健康委员会、上海市教育委员会、上海市民政局、上海市财政局、上海市医疗保障局等十部门联合印发了《上海市加速消除宫颈癌行动实施方案（2024-2030年）》，包含了宫颈癌防治知识普及行动、HPV疫苗接种促进行动、宫颈癌筛查质量提升行动、宫颈癌救治保障行动、综合防治能力提升行动、组织实施等六个方面，呼吁上海各区动员全社会支持和参与宫颈癌消除工作。

政策解读：《方案》鼓励上海市有条件的区开展HPV疫苗接种试点，探索多种渠道支持不同需求的适龄女性未成年人接种，建立HPV疫苗接种、宫颈癌筛查、诊治和救助相衔接的宫颈癌综合防治模式，提高HPV疫苗接种覆盖率。《方案》同时设定目标，分为两个阶段，到2025年，试点推广适龄女性未成年人HPV疫苗接种服务；到2030年，持续推进适龄女性未成年人HPV疫苗接种工作。

11月14日，贯彻落实党中央、国务院关于开展“人工智能+”行动的决策部署，国家卫健委等三部门研究发布了《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，旨在积极推进卫生健康行业“人工智能+”应用创新发展。

政策解读：《指引》在内容上包括十三种应用场景，如人工智能＋医疗服务、医药服务、医院管理、养老托育服务以及医学研究等，为积极推进卫生健康行业“人工智能+”应用创新发展提供指引，在医学影像智能辅助诊断及质控、临床专病智能辅助决策等方面，构建决策模型和算法，智能生成临床专病诊疗方案，实现各类专病智能化、规范化、精准化全流程临床诊疗辅助，提供辅助决策支持，更好的为患者服务。

11月4日，国家卫健委印发《国家卫生健康委办公厅关于提升老年医学医疗服务能力》的通知，为进一步完善老年人健康支撑体系，提升老年医学医疗服务能力，满足老年人医疗服务需求提供指导。

政策解读：《通知》围绕老年医学科建设、老年医学人才队伍建设、规范老年医学诊疗服务及丰富服务模式等方面提出具体工作要求。通过全面提升老年医学医疗服务能力，完善老年人健康支撑体系，统筹各级医疗资源，有效扩大服务覆盖范围，强化老年医疗资源上下联动，满足老年人医疗服务需求，推动健康老龄化进程。

11月5日，北京市经济和信息化局、北京市卫生健康委员会、北京市医疗保障局等五部门正式印发了《北京市医疗器械产业提质升级行动计划（2024-2026 年）》，旨在贯彻落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2024-2026年）》，紧抓高端医疗器械创新发展新机遇，加快推进北京市医疗器械产业迈入新发展阶段。

政策解读：《行动计划》提出到2026年产出落地一批标志性、引领性产品，全市医疗器械产业总体规模突破500亿元，创新医疗器械获批累计突破100个，力争培育亿元级新产品10个以上，吸引5家以上全球医疗器械龙头企业在京落地。《行动计划》同时聚焦高端医疗设备、高值医用耗材、高效体外诊断、人工智能医疗器械四大重点方向，围绕六大工程，提出六大重点行动，同时明确了八项保障措施。

2024年11月13日，上海市松江区市场监督管理局作出沪市监松处〔2024〕272024004458号行政处罚决定书，显示当事人在未取得药品经营许可证的情况下，在其拼多多店铺销售药品，且案涉药品之一未在我国取得药品批准文件。监管部门认为该公司的上述行为违反了《中华人民共和国药品管理法》第五十一条第一款以及第九十八条第二款，分别构成“未取得药品经营许可证销售药品”以及“未取得药品批准证明文件进口药品”的违法行为，监管部门对其作出没收涉案药品、没收违法所得，以及罚款的行政处罚。

2024年11月12日，上海市崇明区市场监督管理局作出沪市监崇处〔2024〕302024004133号行政处罚决定书，显示当事人在其拼多多店铺销售的产品详情页中使用“控糖”“低糖”等宣传语，然而案涉产品不符合“低糖”产品的糖含量要求。监管部门认为该公司的上述行为违反了《中华人民共和国广告法》第二十八条第二款第（二）项，构成发布虚假广告进行虚假宣传，监管部门对其作出责令停止发布违法广告并罚款的行政处罚。

2024年11月4日，嵊州市市场监督管理局作出嵊市监处罚〔2024〕640号行政处罚决定书，显示当事人店内销售的某批次平贝母的外包装上无产品标签标识和相关药品信息，当事人无法提供供货商资质、进货凭证和销售记录等材料。后经抽样送检确认案涉平贝母符合标准规定。监管部门认为该公司的上述行为违反了《中华人民共和国药品管理法》，构成销售未从正规渠道购进的药品以及销售无标签标识的药品的违法行为，监管部门对其作出没收案涉药品、没收违法所得，以及罚款25万元的行政处罚。

2024年11月，康缘药业发布公告称，公司拟以2.7亿元收购中新医药100%股权。其中，康缘集团持有中新医药70%股权，对应转让价款为1.89亿元。公司将首笔支付康缘集团60%，即1.134亿元；剩余40%，即0.756亿元，将于中新医药对应管线药品取得上市许可后分期支付。南京康竹企业管理合伙企业（有限合伙）持有中新医药30%股权，对应转让价款为0.81亿元。康缘药业与目标公司均属康缘集团控股，此次交易构成关联交易，交易完成后，生物药新药研发公司中新医药将成为康缘药业的全资子公司。

近日，百济神州宣布与MSN Pharmaceuticals就泽布替尼（BRUKINSA）仿制药专利诉讼达成和解。百济神州授予MSN Pharmaceuticals不早于2037年6月15日在美国销售BRUKINSA仿制药的权利，但根据此类和解的惯例，可能会加速或延期。2024年3月8日，百济神州有限公司曾宣布在新泽西分别对Sandoz Inc.（以下简称"山德士"）以及MSN Pharmaceuticals提起专利侵权诉讼。百济神州和山德士此前曾提交一份共同约定，以撤回百济神州针对山德士提起的专利诉讼，美国新泽西州地区法院已经撤销了该诉讼。

2024年11月13日，国家药品监督管理局发布《境外药品上市许可持有人指定境内责任人管理暂行规定》（以下简称"《暂行规定》"），明确了我国境内责任人的设置路径及其义务与责任。此次新规解读将就境内企业成为境内负责人的资质要求、法律责任，以及可能出现的合规问题作简要分析。

（一）境内负责人的法律责任

《暂行规定》所称的境内责任人，是指境外持有人指定的在中国境内履行药品上市许可持有人义务，与药品上市许可持有人承担连带责任的境内企业法人。境内责任人在中国境内履行药品上市许可持有人相关义务，以及药品监督管理部门对境内责任人的监督管理活动。

《暂行规定》第十一条约定了境内负责人应当与境外持有人共同履行的义务，包括：（一）产品质量把控义务；（二）药品追溯义务；（三）建立并实施药品年度报告制度；（四）建立并实施药品上市后变更、药品再注册管理制度；（五）履行药物警戒义务；（六）履行召回义务、处理质量投诉并报告药品监督管理部门；（七）按规定向中国食品药品检定研究院提交标准物质，主动配合药品监督管理部门组织实施的抽检以及批签发等相关工作；（八）与境外持有人联络，配合药品监督管理部门的监管工作；（九）法律法规规定的其他义务。

境内责任人未履行上述义务，导致进口药品可能存在安全隐患的，将会面临药品监督管理部门的告诫、约谈、限期整改以及暂停销售、使用、进口等措施。

同时，经问询得知，部分上市药品在我国境内已有总经销商，并不影响境外持有人指定其他境内企业为境内责任人，但境内责任人需与境外持有人对经销商的合规行为、经营行为、质量协议安排的履行等，共同承担监督责任；且企业成为境内责任人后，需要与境外持有人一同就上市药品在国内的一切经营行为（全生命周期）承担连带责任。

（二）境内负责人的资质要求

1.程序要求

(1) 取得境外持有人的授权同意

根据《暂行规定》第六条，成为境内责任人需要取得境外持有人的授权，授权材料应当包括：（一）境外持有人的法定代表人或者授权代表姓名、联系电话和邮箱，联络人姓名、联系电话和邮箱；（二）境内责任人的法定代表人、企业负责人、联络人的姓名和身份证件信息，企业通讯地址及联络信息、组织架构图等；（三）境外持有人或者授权代表与境内责任人的法定代表人签署的义务共签承诺书原件；（四）经公证的授权责任清单。

同时，对于在中国境内上市的单一药品品种，境外持有人应当为其指定唯一的中国境内责任人，履行药品上市许可持有人义务，同一中国境内责任人可以接受不同境外持有人、不同进口药品品种的指定。

(2) 申报要求

《暂行规定》实施前，已上市销售的境外生产药品，应当在文件正式实施前（2025年7月1日）的过渡期内，按照要求指定境内责任人并报告和提交相关材料。《暂行规定》正式实施后，生产或者放行的境外生产药品，应当符合《暂行规定》要求，在说明书中载明境内责任人的名称、地址、联系方式等信息。

2.实质要求

首先，通过字面解读，《暂行规定》目前不要求境内责任人具备药品经营资质或者GSP认证资质，境内企业通过境外持有人同意授权可以成为其指定药品的境内责任人。同时，根据《暂行规定》第四条，境内责任人应当同时具备下列条件：（一）在中国境内设立的企业法人；（二）具有履行药品上市许可持有人义务相适应的质量管理体系；（三）具有履行药品上市许可持有人义务相适应的机构人员，有专门人员独立负责药品质量管理活动；（四）具有相适应的办公场所。

结合《暂行规定》第四条第二款及第三款，境内责任人须搭建“质量管理体系”/“上市后质量保障体系”，即在与公司经营范围和规模相适应的基础上，建立企业质量管理体系，其中包括组织机构、专门人员、质量管理体系文件及相应的计算机系统等。具体包括：1.制定质量方针和目标设定（如“确保进口药品质量安全，合规经营，保障患者用药安全”，设定具体质量目标，包括药品检验合格率、质量投诉处理及时率等可衡量指标）；2.组织架构与人员配置（建立专门的质量管理团队，包括质量负责人、质量控制人员、质量保证人员等）；3.供应商管理（对境外药品生产企业（供应商）进行严格的资质审核，包括生产资质、质量管理体系认证情况等）；4.药品进口流程管理（建立从药品采购、进口报关、检验检疫到收货入库的全流程质量控制程序）；5.质量检验与控制（如通过统计分析方法发现药品质量波动趋势，及时采取措施加以控制）；6.质量风险管理（识别进口药品在整个生命周期中的质量风险，依规承担质量风险报告义务）；7.文件与记录（可参考《暂行规定》第十一条有关“境内责任人与境外持有人共同履行义务”的内容指定相应制度）；8.制定药品采购、收货、验收、储存、养护、销售、出库复核、运输等环节及计算机系统的操作规程；9.建立能够符合经营全过程管理及质量控制要求的计算机系统，实现药品可追溯。

综上，如境内企业成为境内责任人，在质量管理体系的搭建上，需要完善专业人员配置、建立质量管理制度、药物警戒体系，参与承担样本保存、产品召回、稳定性测试以及产品质量审查等义务，并承担对产品进口、检测、放行、药品可追溯及符合质量控制要求计算机系统的监督义务。

最后，由于《暂行规定》尚无实施细则，所以上述解读只是对现有条文内容的字面解读。若后期官方出台实施细则或者进行政策调整，对境内负责人的要求可能会产生变化，建议跟踪相关政策动向。